논문 : 의약품 등의 비용 대비 효과 평가는 「의료정책적」으로는 벌써 종료되었다.

(통권 171호 2018.10.01. 논문2)

논문 : 의약품 등의 비용 대비 효과 평가는

「의료정책적」으로는 벌써 종료되었다.

(『월간/보험진료』 2018년 9월호 : 40～42쪽)

※ 본고는 2018년 7월 7일에 열린 제206회 토카이(東海) 병원관리학연구회

「의료기술평가의 이해와 전망」에서의 「지정 발언」에 가필한 것입니다.

2018년 6월 13일의 중앙사회보험의료협의회¹⁾의 비용대비효과평가전문위원회・약가전문위원회・보험의료재료전문위원회의 합동회의에서, 일반 주민을 대상으로 하는 「지불 의사액(意思額) 조사」를 실시하지 않기로 정식으로 결정하였습니다. 2017년 3월의 중앙사회보험의료협의회 총회에서 동 조사의 실시가 일단 확인되었음에도 불구하고, 이것이 1년여의 논의를 거쳐서 정식으로 부정된 것은 매우 이례적입니다.

본고에서는 이 결정을 근거로 하여 의료경제・정책학의 시점에서 우선 일본의 의료비 억제정책 중에서의 비용 대비 효과 평가의 위치를 검토하고, 다음에 제가 지금까지 발표한 비용 대비 효과 평가 관련 3개 논문의 포인트를 소개하고자 합니다. 결론적으로 말씀드리면 저는 비용 대비 효과 평가의 의료비 억제정책 전체에서의 위치는 원래 매우 낮고, 2017년 10월의 「시범적 도입에서의 가격조정의 방향」에 대한 대략적 합의와 이번 지불 의사액 조사의 실시 중지결정에 의해서 「의료정책적」으로는 종료되었고 판단하고 있습니다. 다만, 여기서 「종료되었다」라고 하는 의미는 어디까지나 「의료정책적으로」라고 하는 의미이며, 비용 대비 효과 평가 그 자체가 종료되었다거나, 더구나 2019년도에 예정되어 있는 평가의 본격적인 실시가 없어진다고 하는 의미가 아닙니다. 또한, 비용 대비 효과 평가의 본격적인 실시를 위한 세부적인 보완은 아직 남아 있어서, 개인 연구자에 의한 비용 대비 효과 평가연구가 앞으로도 계속될 것은 확실합니다. 다만, 저는 그 연구 성과가 향후 정책에 직접적으로 연결되지는 않을 것으로 판단하고 있습니다.

1. 의약품 등의 비용 대비 효과 평가의 의료비 억제정책 전체에서의 위치는 매우 낮다.

우선, 의약품 등의 비용 대비 효과 평가의 의료비 억제정책 전체에서의 위치는 매우 낮습니다.

아베 내각의 의료비 억제정책은 다음과 같은 4단계 구조입니다. ① 세출(歲出) 개혁의 최고 중점분야는 사회보장비 억제, ② 사회보장비 억제정책의 중심은 의료비 억제, ③ 의료비 억제의 중심은 의약품비용과 조제비용의 억제, ④ 의약품비용 억제의 중심의 ＜하나＞가 신약의 초고액 약가의 「재검토」. 그리고 ④에서부터 비용 대비 효과 평가의 도입이 검토되었습니다. ③과 ④에는 다음과 같은 3개의 배경이 있습니다.

첫 번째, 국민의료비의 「약국조제 의료비」 비율이 2000년 이후 급증하고 있는 것입니다. 구체적으로는 2000년도의 9.2%에서 2015년도의 18.8%로 2배나 증가하였습니다.

두 번째, 1990년대까지는 약 20%로 안정되어 있던 국민의료비(「의료기관의 비용 구조」)의 「의약품비용」 비율이 2000년도 이후에 점차적으로 계속 증가하고 있는 것입니다. 구체적으로는 2000년도의 19.6%에서 2013년도의 22.3%로 2.7% 포인트 증가하였습니다. 이에 비해서 같은 기간에 인건비 비율은 50.2%에서 46.4%로 3.8% 포인트나 감소했습니다.

세 번째, 2016년에 갑자기 등장한 「옵디보(Opdivo)²⁾ 망국론³⁾」입니다. 쿠니토우 히데오(國頭英夫) 의사는 옵디보의 적용이 폐암으로 확대된 결과, 연간 약제비가 앞으로 1조 7,500엔에 이를 것으로 추계하여 일본의 재정이 파탄날 것이라고 주장했습니다. 이 논리는 전국지 3개 신문에서 사설로 다루는 등 큰 반향을 불러 일으켰습니다. 그리고 2016년 9월에 발표된 「2015년도 개산(槪算) 의료비」가 전년도 대비 3.8%나 증가하였고, 그 주된 요인이 조제 의료비의 상승(9.4%)이며, 그것이 고액 의약품에 의해 초래되었다고 보도되었습니다. 이러한 보도 때문에, 고액 의약품비용의 억제가 커다란 정책과제가 되었습니다. 또한 저는 쿠니토우 의사의 주장을 검토하고 「국제적・국내적 경험에 근거하여 앞으로 신규 의약품・의료기술의 적정한 가격 설정과 적정 이용을 추진한다면, 기술발전과 전국민건강보험제도는 양립(兩立)할 수 있다」라고 결론지었습니다(1).

다만, 비용 대비 효과 평가는 의약품비용 억제정책의 주역(主役)은 아닙니다. 2016년 12월에 정부가 결정한 「약가제도의 발본(拔本) 개혁을 향한 기본방침」에는 「비용 대비 효과를 본격적으로 도입하는 것」이 포함되어있지만, 그것은 신약 창출(創出)・적응외약(適應外藥)⁴⁾ 해소 등 촉진가산제도의 발본적 재검토, 장기등재품 약가의 재검토, 외국 평균가격 조정의 재검토 등과 나란히 기재되는 것에 머물렀습니다.

2018년도 진료수가 개정・약가 개정에서는 이 「기본방침」에 근거해 의약품비용(약가 기준(base))은 1,200억 엔이 삭감되었지만, 사카마키 히로유키(坂巻弘之) 씨의 시산(試算)에 의하면, 비용 대비 효과 평가에 의한 삭감은 약 30억 엔(2.5%)에 지나지 않습니다(2). 그리고 이 1,200억 엔은 「약가제도의 발본 개혁」에 의한 삭감액이며, 실제 가격에 근거한 통상적인 의약품비용 인하는 그 5배인 약 6,000억 엔이었습니다. 사카마키 씨는 「비용 대비 효과 평가의 논의는 비용 대비 효과가 나쁘다」라고 평가하고 있는데, 저도 동감입니다.

그리고, 2018년도의 「약가제도 개혁의 의의와 남겨진 과제/향후의 논점」에 대해서는 나카무라 히로시(中村洋) 씨가 포괄적이고 상세하게 논하고 있습니다(3). 이 논문을 읽어봐도 「비용 대비 효과 평가의 추진」은 「약가제도 개혁」을 위한 조역(助役)인 것을 잘 알 수 있습니다.

의약품비용 등의 비용 대비 효과 평가에서 하나 더 강조하고 싶은 것은, 일본에는 유사약효 비교방식과 원가계산방식이라고 하는 치밀한 약가산정방식이 있어서, 비용 대비 효과 평가는 어디까지나 그 보완에 지나지 않습니다. 저는 비용 대비 효과 평가의 의의는 ① 약가결정 프로세스의 투명화와, ② 극단적인 고액약가의 예방이라고 판단하고 있습니다(4).

2. 의약품 등의 비용 대비 효과 평가에 대한 저의 견해 표명

다음에는 의약품 등의 비용 대비 효과 평가에 대해서 제가 2012년부터 2018년에 발표한 3개 논문의 포인트를 소개합니다.

1) 「의약품의 경제평가에서 유의해야 할 점은 무엇인가?」(2012년)

저는 2012년 5월에 중앙사회보험의료협의회에 비용대비효과평가전문위원회가 설치된 다음 달에 발표한 논문 「의약품의 경제평가에서 유의해야 할 점은 무엇인가?」에서 다음과 같은 3가지 점을 언급하였습니다(5). ① 경제평가 자체에 고액의 비용이 든다. ② 경제평가의 「국제 표준」은 존재하지 않는다. ③ 바이오 의약품 등에 대해 현재의 극단적으로 높은 가격을 기정의 사실로 하여 경제평가를 실시하지 않는다. ①과②는 저의 사실 인식, ③은 저의 가치 판단입니다. 그리고 ③에 대해서는 다음과 같이 심층적으로 언급했습니다.

「해당 의약품의 비용 대비 효과(순(純)학술적으로는 QALY⁵⁾ 1년당 비용. 현실적으로는 여명(餘命) 1년 연장(延長)당 비용. 그리고 간단하게는 1년간의 약제비용)를 계산하고, 이를 기존 약품과 비교함으로써 그 의약품의 약가를 인하하도록 압력을 주는 것도 충분히 가능합니다. 이것은 현재 벌써 실시되고 있는 유사약효 비교방식의 정치화(精緻化)라고도 할 수 있습니다. 이 경우는 경제평가의 대상을 바이오 의약품 등 극단적으로 높은 가격인 의약품으로 한정해서 경제평가 자체의 『비용 대비 효과』를 끌어올리는 것이 중요하다고 생각합니다. 다만, 이러한 조치는 환자 수가 많아서 약가가 제약기업의 희망가격보다 낮아도 제약기업이 충분한 이익을 예상할 수 있는 의약품에 한정해야 하고, 환자 수가 극히 한정되어 있는 희귀의약품(Orphan Drug)은 대상에서 제외해야 한다고 생각합니다」.

이 논문에서는 지면의 제약 때문에 언급할 수 없었지만, 당시 저는 「여명 1년 연장당 비용」(의 상한・역치(閾値))으로서는 혈액투석의 연간 비용 약 500만 엔이 기준이 된다고 판단하고, 그 후에 기회가 있을 때마다 이것을 주장했습니다. 이 주장을 다음에서 언급하는 두 번째 논문에서 처음으로 활자화 하였는데, 앞에서 기술한 6월 13일의 중앙사회보험의료협의회 합동회의에서 배포된 자료 「비용 대비 효과 평가에서의 기준치의 설정에 대해서」에서도 인용되었습니다(13쪽).

2) 「의약품 등의 비용 대비 효과 평가의 가격조정 방법의 대략적 합의를 복안적(複眼的)으로 평가하다」(2017년)

다음에는 2017년 10월의 중앙사회보험의료협의회 비용대비효과평가전문위원회 등에서의 비용 대비 효과 평가의 「시범적 도입에서의 가격조정의 방향」에 대한 대략적 합의를 근거로 12월에 논문 「의약품 등의 비용 대비 효과 평가의 가격조정 방법의 대략적 합의를 복안적으로 평가하다」를 발표했습니다(6).

이 논문에서 합의는 큰 범위 내에서 합리적이고 현실적이라고 평가하고, 고액 의약품 등의 비용 대비 효과 평가에 근거해 가격을 조정하는 것에 찬성했습니다.

이와 동시에, 다음과 같은 2가지 점에 대해서는 다른 의견을 언급했습니다. ① 「지불 의사(액)」 개념은 학문적으로 문제가 많아서 조사는 실시해서는 안 된다. ② 효과의 지표로서는 QALY의 개선보다 생존년(LY : life year)의 연장이 적합하다.

앞에서 기술한 바와 같이, ①에 대해서는 2018년 6월에 조사의 중지가 정식으로 결정되었습니다. ②에 대해서는 『국제의약품정보』의 인터뷰에서 더 심층적으로 다음과 같이 언급했습니다(4).

＜저는 비용 대비 효과 평가를 실시하는 경우에, 효과지표로서 「QALY보다는 LY를 기본으로 해야 한다」라고 생각한다. 다만, 이것은 어디까지나 「기본」이고, 중요한 것은 「연명(延命)을 목적으로 하는 의약품 등의 비용 대비 효과를 계산할 때」의 이야기이다. 항암제의 효과는 LY로 평가하면 좋다. 하지만 연명 효과는 별로 없어도 커다란 QOL의 향상을 가져오는 의약품 등의 경우에는 QALY를 이용하는 것은 당연하다도 생각한다. 그 구체적인 사례는 의약품에서는 관절 류머티즘 치료약이다. 그리고 획기적인 치매 치료약이 개발되어 치매의 진행을 예방할 수 있어 가족의 개호부담이 크게 경감되는 경우는, 이것도 어떠한 형태로든 효과에 포함해야 한다고 생각한다. 개호부담 경감의 지표로서는 「개호필요도」의 저하 또는 악화의 예방이 적절하다고 생각한다. 그 이유는 2가지가 있다. ① 개호필요도는 1일당 필요 개호시간의 타임스터디에 근거해 작성되고 있으며, 그리고 이 기준의 통계학적인 타당성도 확인되고 있기 때문에, 새롭게(고액의 비용과 시간을 들여) 개호부담의 경감의 조사를 할 필요가 없다. ② 개호필요도에 근거한 지급한도액이 공적으로 정해지고 여기에 대응한 보험급여는 권리로서 인정되고 있기 때문에, 획기적인 치매 치료약에 의한 개호필요도의 저하 또는 악화의 예방이 증명되면, 여기에 대응하는 보험급여액의 감소를 동일한 약품의 ICER⁶⁾ 기준액으로서 이용하기 쉽다. 이것은 혈액투석의 비용을 연명 효과가 있는 신약의 ICER 기준으로서 이용하는 것과 같은 논리다.＞

이 논문에서는 마지막으로 켄죠 요시카즈(権丈善一) 씨의 「연구와 정책의 사이에 있는 긴 거리」에 대한 경고(QALY의 「계산(을) 하고 있는 사람들 자신이 자신의 계산이 사회시스템에 어떠한 영향을 미치는지, 자신의 연구가 사회시스템 속에서 어떠한 위치에 있는지 하는 것도 생각하고」 싶다)를 소개했습니다.

또한, 의료의 경제평가에서는 QALY를 이용하는 것이 당연한 전제로 되어 있지만, 의료윤리학 측에서는 강한 의문도 제기하고 있습니다. 제가 조사한 범위에서는 사토우 타츠야(佐藤達哉)의 「QOL측정에서의 수치화(數値化) 표현의 본질을 묻는다」가 가장 근원적 비판을 하고 있습니다(7). 저는 사토우 씨 비판의 상당수는 정곡을 찌르고 있다고 생각하지만, 유감스럽게도 그는 의료경제학의 하나의 영역에 지나지 않는 「의료의 경제평가」를 의료경제학 전체와 혼동하고 있습니다.

3) 「금년도 진료수가 개정에서의 로봇지원 수술의 보험적용 확대의 정책적・역사적 평가」(2018년)

세 번째, 2018년도의 진료수가 개정에서 다빈치를 이용한 로봇지원 수술의 보험적용이 큰 폭으로 확대되었음에도 불구하고, 다빈치 사용의 가산 점수가 붙여지지 않았던 것에 대해서 검토한 논문 「금년도 진료수가 개정에서의 로봇지원 수술의 보험적용 확대의 정책적・역사적 평가」를 2018년 7월에 발표했습니다(8). 외과계열 학회의 일부에서는 로봇지원 수술에 경비가 많이 든다는(본체 가격 2~3억 엔 등) 이유로 「채산이 맞지 않는 점수 설정은 로봇지원 수술의 보급을 방해한다」 등의 비판이 나오고 있었기 때문입니다. 이 주장은 신약의 약가인하에 대한 제약기업의 반론(反論)과 꼭 닮았습니다. 저는 이 논문에서 다음과 같이 말했습니다.

「이번 가산 보류는 의약품 등의 보험적용에 있어서 그것이 기존의 의약품 등과 비교해 추가적인 효과나 우위성이 있다고 증명되었을 경우에만 보다 높은 가격을 붙인다. 그리고 그 가격은 의약품 등의 제조원가가 아니라, ICER(증가분 비용 효과비. 1단위의 추가적 효과를 획득하는데 필요한 추가적 비용)에 근거해서 결정한다고 하는 『시범적 도입』에서 확인된 것과 같은 논리(logic)에 근거하고 있다고 판단하고 있습니다」.

저는 이번 가산 보류의 논리가 부메랑과 같이 신약의 약가 산정에도 적용되어 앞으로는 높은 연구개발 비용을 근거로 한 「획기적 의약품」의 초고액 약가는 있을 수 없게 된다고 판단하고 있습니다. 그리고 그때에 이용되는 것이 비용 대비 효과 평가입니다.

마지막으로 의약품의 연구개발비가 방대하다는 제약기업의 상습적인 주장을 Prasad 등이 항암제에 대한 미국의 제약기업의 FDA 제출자료를 이용해 부정(否定)한 실증 연구를 2017년에 발표했으므로 소개합니다(9). 개발비용 1건당 비용은 기업 측이 주장하는 27억 달러에 대해서 FDA 제출자료에서는 자본의 기회비용을 포함해도 9억 달러(1/3)로 계산되었습니다. ♧

* 인용문헌 ----------------------------------------------------------------

(1) 니키 류(二木立) 「쿠니토우 의사의 옵디보 망국론을 복안적으로 평가한다

- 기술발전과 전국민건강보험제도는 양립 가능」『문화련정보』 2016년 8월호(461호) : 18～26쪽

(『지역포괄케어와 복지개혁』 경초서방, 2017, 148～162쪽).

(2) 사카마키 히로유키 「「약가제도에 비용 대비 효과 평가는 사용할 수 있을까」

『국제의약품정보』 2018년 8월 13일호 : 12～24쪽.

(3) 나카무라 히로시 「2018년도 약가제도 개혁의 의의와 남겨진 과제/향후의 논점」

『사회보험순보』 2018년 7월 11일호 ： 16～22, 2018.

(4) 니키 류(인터뷰) 「약가제도 개혁안과 비용 대비 효과 평가 도입을 어떻게 읽을까」

『국제의약품정보』 2018년 1월 29일호(1098호) ： 26～29쪽.

(5) 니키 류 「의약품의 경제평가로 유의해야 할 점은 무엇인가?」

『일본의사신보』 2012년 6월 30일호(4601호) ： 30～31쪽(「아베 정권의 의료・사회보장 개혁」