약가제도 개혁안과 비용 대비 효과 평가도입을 어떻게 읽을까

(통권 164호 2018. 03. 01. 인터뷰)

약가제도 개혁안과 비용 대비 효과 평가도입을 어떻게 읽을까

(『국제의약품정보』 2018년 1월 29일호(1098호): 26～29쪽)

의약품의 비용 대비 효과 평가의 도입을 둘러싸고는 중앙사회보험의료협의회¹⁾의 전문분과위원회에서 5년 전부터 논의가 계속되어 왔지만, 목표로 한 2018년 4월의 본격 도입은 하지 못하고 난항을 거듭하고 있다. 그 요인으로서 일본 독창적인 제도의 구성에 있어서 개개의 파트에서 여러 가지 의문점이 발생하고 있는 점을 들 수 있다. 이번에는 의료경제학 전문가인 일본복지대학교의 니키 류 전 학장에게 약가제도 발본(拔本) 개혁과 비용 대비 효과 평가도입을 둘러싼 논의・과정에 대한 솔직한 생각을 물었다.

Q. 비용 대비 효과 평가의 시범적 도입은 약가제도의 발본 개혁안에도 포함되었습니다. 우선은 이 발본 개혁안에 대한 평가부터 들려주시기 바랍니다.

니키 류) 후생노동성이 제시한 「약가제도의 발본 개혁에 대해서」는 2016년 12월의 정부 결정(「약가제도의 발본 개혁을 위한 기본방침」)을 근거로 한 상당히 포괄적인 개혁안이다. 그 개혁안을 보면, ① 신약창출 가산・적응외약 해소 등 촉진가산제도의 발본적 재검토: 혁신성이 낮은 품목도 가산대상이 되고 있는 것을 지적하고 있어서 대상을 한정할 방향이다. ② 장기등재품의 약가의 재검토: 이것은 재검토라고 하는 이름의 인하이다. 구체적으로는 후발품 치환율 80% 이상에서는 후발품의 약가까지, 치환율 80% 미만에서도 후발품 약가의 1.5배까지 단계적으로 인하할 것이라고 명기하고 있다. ③ 외국평균가격 조정의 재검토: 당초 미국의 표시가격(list price)은 유통가격과의 괴리가 크다고 하여 미국을 제외할 방향이었다. 그것이 Medicare・medicaid에서 사용되는 가격 리스트의 참조에서 근거한 것은 미국 정권이나 미국 제약단체와의 타협점이라고 한 것일까? 확실히 Medicare・medicaid는 표시가격보다는 낮지만, 여기에서 할인(discount)이 되기 때문에 실제가격은 한층 더 낮아지고 있다.

그리고, ④ 비용 대비 효과 평가의 도입이다. 극단적인 높은 약가를 예방하는 효과는 있을 것이다. 그러나 의료경제평가의 중진인 久繁哲徳에 의하면, 경제평가의 세계적 리더인 드럼몬드(Drummond)는 경제평가의 도입에 의해서 의료시스템이 효율적으로 기능하게 되었다는 근거는 인정되지 않았다고 확신하고 있다(1). 의료경제평가에 관해서는 도쿄대학교 대학원의 五十嵐中 특임준교수의 지적도 흥미롭다. 제약기업이나 의사회는 영국을 사례로 의료경제평가의 도입은 의약품 접근(access)을 악화시킨다고 주장하지만, 五十嵐中은 영국의 의약품 접근은 NICE²⁾ 도입 이전부터 일본과 비교해 상당히 나빠서 NICE가 악화시킨 것은 아니라고 한다(2).

나는 최고의 경제평가는 정책결정프로세스의 투명화에 있고, 그 다음은 극단적인 높은 약가의 예방이라고 생각하고 있다. 그러므로 비용 대비 효과 평가만을 시도해서 언쟁하는 것보다는 개혁안 전체를 통한 영향을 봐야 하는 것이기 때문에, 나는 큰 틀에서는 합리적이고 현실적이라고 평가하고 있다.

Q. 개혁안은 수상 관저 주도의 의견을 상당히 반영하고 있고, 정부는 약제비 억제에 정신을 쏟고 있다고 보입니다.

니키 류) 정부・수상관저가 진심으로 약제비 억제를 목표로 하고 있는 것은 틀림없다. 그 목표는 2000년대 이후 점차 증가해 온 국민의료비 중의 의약품 비율을 1980~90년대의 수준까지로 되돌리는 것이라고 생각한다. 중앙사회보험의료협의회 자료 「의료기관의 비용구조의 추이」를 보면, 인건비의 비율은 2000년의 50.2%에서 2013년도의 46.4%로 3.8% 포인트나 저하되고 있지만, 같은 기간에 의약품의 비율은 19.6%에서 22.3%로 2.7% 포인트 상승하고 있다. 비정규고용의 인건비를 경비로 하여 취급하는 것에는 주의가 필요하지만, 그것을 공제해도 인건비 비율감소, 의약품비 비율증가의 경향이 계속되고 있는 것을 알 수 있다.

2016년 이후의 약가・의약품비 인하의 무서운 공세를 보면서, 은사인 고(故) 川上武 선생님이 1970년대 의료문제의 새로운 특징으로서 제기한 「총자본과 제약자본과의 대립」이라고 하는 시각이 다시 한 번 유효하다고 느꼈다. 구체적으로는 川上武 선생님은 1972년 출판의 『현대의 의료문제』(도쿄대학출판회)에서 1970년대의 의료(비) 문제가 1960년대에는 볼 수 없었던 새로운 특징・차이로서 1960대에 총의료비가 급증하고, 그리고 여기에 차지하는 의약품비의 비율이 상승한 것을 배경으로 「총자본(국가독점)의 의료비 문제에 대한 관심・자세가 매우 강화된 것」을 지적한 다음에, 「총의료비의 압축을 의도하는 (중략) 국가독점［총자본- 니키］와 제약자본이 의료비라고 하는 국면에서는 분명히 어려운 모순에 직면했다. 양자가 자본 논리의 범위 내에서 공존하기 위해서는 의약업계의 합리화・과점화의 진행 이외에는 없다」라고 강조하였다.

의약품의 가격은 역사적으로도, 또한 세계적으로도 의료정책의 영향을 받는 종속변수라고 하는 것이 상식이며, 자유롭게 움직이는 독립변수는 아니다. 옵디보³⁾ 망국론은 2016년에 큰 논의를 일으켰지만, 독립변수를 전제로 하는 무의미한 점도 밝혀졌다. 지난 일본의료정책기구의 전문가 회의에서는 이 점에 대해서 변함없이 「아니 이번은 다르다」라는 발언이 나왔기 때문에 무심코, 「이번은 다르다고 50년 동안 반복하고 있어요」라고 돌려서 말해주었다.

이 타이밍에 다시 읽기를 추천하고 싶은 것이 게이오대학교 대학원의 中村洋 교수가 2016년 5월에 『국제의약품정보』에서 기고한 제언이다(3). 中村洋는 고약가형 신약의 연구개발에만 의존한 비즈니스 모델의 한계를 지적하고, 약제비 상승 억제대책에 대한 내성을 가진 기업으로의 탈피를 제언하고 있었다. 2016년 11월에 옵디보가 시장확대 재산정의 특례 rule의 긴급적인 적용을 받은 것은 확실히 그가 상정한 「더 심각한 충격」이라고 할 수 있다. 향후는 환자수가 적은 질환에 대한 적응(適應)으로 신청해서 높은 약가를 획득한 후에 환자수가 많은 질환에 적응 확대시킨다고 하는 전략은 채택하지 않을 것이다. 이와 동시에 그가 제약업계의 약한 정치력을 지적하고 있던 것도 놓칠 수 없는 것이다. 선구자적인 논문이었다.

Q. 개혁안 제시에 앞서서 10월 25일에 비용대비효과평가전문분과위원회・약가전문분과위원회・보험의료재료전문분과위원회의 합동위원회에서 비용 대비 효과 평가의 시범적 도입을 위한 가격조정의 방향이 결정되었습니다.

니키 류) 비용 대비 효과 평가의 결과를 의약품의 보험상환의 가부(可否)에는 사용하지 않는 취지가 확인된 것으로써 참조가격문제, 혼합진료문제도 우선은 보류로 되었다. 만약 보험상환의 가부에 사용한다고 하면, 당연히 혼합진료와 연동하기 때문에, 환자의 경제력(지불능력)에 의한 의료격차를 인정하게 된다. 이 건에서는 건강보험조합연합회⁴⁾ 측의 무딘 감각과 후생노동성의 깊은 견식(見識)을 인식했다. 비용 대비 효과 평가에 근거해 고액의약품의 약가를 조정하는 것도 찬성이다. 그러나 의료경제평가에는 막대한 비용을 필요로 하는 것이 예상된다. 평가 그 자체의 비용 대비 효과를 감안하면, 그 대상은 당연히 일반진료에까지 확대해야 하는 것이 아니라, 극단적인 고액의약품에만 적용해야 한다.

합동위원회에서 제시한 가격조정의 방향은 ▼ICER⁵⁾가 어느 정도 낮은 품목에 대해서는 가격조정을 실시하지 않는다, ▼ICER에 따라 연속적이고 치밀한 가격조정을 실시한다. ▼ICER가 상당히 높은 품목에 대해서는 향후 정하는 가격조정 폭의 상한을 이용한 가격조정을 실시한다 - 라는 것이다.

그리고 이 생각에 근거해서 다음의 3개 영역: ① 가격조정을 실시하지 않는 영역, ② ICER에 의한 가격조정에 따라 가격을 변동시키는 영역, ③ 일정한 인하폭(가격조정의 상한)에서의 가격조정을 실시하는 영역 - 이 설정되었다. 그리고 영역①과 ②의 경계가 되는 기준액은 白岩健 등의 일본인을 대상으로 한 2010년의 지불의사액조사의 결과와 영국의 평가기준을 참고로 하여 500만 엔으로 하는 것, 그리고 영역②과 ③의 경계가 되는 기준액수는 1000만 엔을 채택하는 것으로 하였다.

나는 ICER를 사용하는 것과 역치(閾値 ; threshold value)를 500만 엔으로 하는 것에 대해서 평가를 하고 있다. 비용대비효과평가전문분과위원회가 설치된 2012년의 시점에서 나는 「여명(餘命) 1년 연장당 비용」(의 역치, 상한)으로서는 혈액투석의 연간비용 약 500만 엔이 기준이 된다고 생각하고 있었다. 그 이유는 ① 표준 치료에서 효과가 확인되고 있는 것, ② 확실히 1년의 연명을 가져오는 것, ③ 30만 명 초과의 환자가 받고 있는(보급되어 있는) 것 등이다. 또한 의료는 아니지만, 개호보험⁶⁾의 요양필요5(약 60만 명)의 지급한도액도 연간 430만 엔이다. 이들 500만 엔, 430만 엔이라고 하는 수치는 경험적인 것으로 이론적 근거는 없지만, 이 점은 영국 NICE가 이용하는 기준(1QALY 당 2~3만 파운드)에 대해서도 같다. 원래 어떤 반응을 일으키는 최소의 물리량에도 이론적 근거는 없다. 그리고 영국에서도 기준을 넘는 의약품이 추천되기도 하고, 원래 역치를 설정하지 않는다고 명시하고 있는 국가도 있다.

그러나 지불의사액(WTP)⁷⁾ 조사는 실시해서는 안 된다고 생각하고 있다.

Q. WTP 조사를 둘러싼 전문분과위원회의 논의는 이견이 많아서 2017년도 중에 실시할 예정을 변경하여 새로운 조사는 실시하지 않는 것으로 결정되었습니다. 선생님이 WTP 조사를 이용하는 것에 반대하시는 이유는 무엇입니까?

니키 류) 확실히 2017년 8월의 전문분과위원회에서는 「새로운 조사는 실시하지 않게」 되었지만, 이것은 시범기간 중(2017년도 중)은 실시하지 않겠다고 하는 의미이고, 2018년도 이후에 실시될 가능성이 있는 것에 주의해야만 한다.

WTP는 개인이 어떤 재산이나 서비스에 대해서 지불해도 좋다고 생각하는 상한금액이고, 개인의 소득이나 가치관 등에 의존한다. 말하자면 자유주의 하의 시장 메카니즘을 전제로 한 개념이다. 미국의 신고전파 경제학자 폴리(Pauly)는, WTP는 부유층과 빈곤층 간 차이가 당연하다고 말하고 있다(4). 더 구체적으로 말하면, WTP로 보면 생명의 가격조차 부유층과 빈곤층에서는 다른 것이 된다. 부유층이 고급차를 타고 빈곤층은 경자동차 혹은 차를 가지지 않는 것에 대해 불평하는 사람은 없을 것이다. 미국의 민간보험도 이 전제에 서 있다. 이러한 시장 메카니즘에서의 개념을 공적의료보험에 도입하려는 것은 상당히 무리가 있다.

WTP는 순수 학문적으로는 그 나름대로 흥미롭다. 그러나 이 개념은 아직 뉴페이스(new face)로 발전단계에 있다. 그리고 WTP 조사는 조사결과의 불균형이 매우 크고, 신뢰성이 부족하다는 등의 문제가 많다. 그것이 내가 반대하는 가장 큰 이유다.

예를 들면, 의료의 경제평가에서 세계 최고의 교과서인 『보건의료의 경제평가 제4판』의 제6장은 WTP를 이산선택실험(discrete choice experiments) 등과 함께, 전통적 수법에 대한 「대체 가능한 척도」로서 소개하고 있지만, 「보건의료에서의 WTP 연구의 총설(總說)은 어떠한 질문을, 누구에게, 어떻게 묻는다고 하는 점에 대해서 큰 불균형이 있다는 것을 밝히고 있다. 따라서 WTP를 어떻게 측정해야 할 것인가, 또, 어떻게 이러한 지표를 경제평가에 포함시킬 수 있는지 라고 하는 것에 관해서는 의견의 불일치가 있다」라고 극히 부정적으로 평가하고 있다. 그리고 동일 저서의 제4장은 WTP 조사에 근거한 「건강의 소비가치의 추정치가, 건강을 개선하기 위해서 필요한 자원의 금액보다 비싼 것이 관찰」되는 것이 많다고 하고, 단순하게 이 추정치를 이용하여 현행의 예산제약 하에서의 공적의료비 지출에 대해 판단하는 것은 「부적절」하다고 하고 있다(5).

2017년 9월에 번역 출판된 지 얼마 안 된 『누구의 건강이 우선되는지 - 의료자원의 윤리학』」은 의료자원의 희소성을 근거로 하여 의료에 대한 비용효과 분석의 전면적 도입을 주장하고, 제2장에서 EQ－5D, 「Standard gamble」, 「Time trade off」에 대해서 상세하게 설명하고 있지만, WTP에 대해서는 전혀 언급하지 않았다(6).

국제적으로 봐도 WTP 조사에 근거해서 의료의 비용 대비 효과 평가의 역치를 설정하고 있는 국가는 없다. 전문분과위원회 자료에서 이 점이 처음으로 명기된 것이 2017년 9월이라고 하는 것은 상당히 늦은 인상이다. 여하튼 의료의 경제평가에서는 「후진국」에 머무르는 일본이 「선진국」에서도 전혀 실시되고 있지 않은 WTP 조사에 근거해서 ICER의 역치를 결정하려고 하는 것은 무모하다고 밖에는 말할 수 없다.

Q. ICER 계산에서의 효과지표로서는 QALY의 개선이 이용되고 있습니다. QALY⁸⁾는 적절한 지표로서 평가됩니까?

니키 류) 2003년부터 도입된 DPC(진단군분류)⁹⁾가 성공한 것은 우수한 전문직공무원과 우수한 연구자가 기적적으로 팀을 이루었기 때문이다. 세계를 봐도 일본이 제일 치밀하다. 정보공개도 하고 있어서 DPC 도입 이후에, 일본의 의료정책 연구는 영어논문도 증가해서 크게 발전되었다. 이 DPC는 자연과학의 논리에 근거해서 설계할 수 있다. 한편 의약품의 경제평가는 경제학(사회과학)의 논리에 근거하는 것으로 실증적 측면과 규범적 측면이 있다. WTP는 물론, QALY에도 가치판단이 들어가는 것에 관련해서 후생노동성 측이나 연구자도, 너무 깨닫지 못하고 있는 것이 아닐까? 실증연구를 실시하면 곧바로 정책에 활용할 수 있는 것으로 착각하고 있는 것은 아닐까?

모든 건강상태를 0~1로(언뜻 정량적으로) 표현하는 QALY가 순수 학문적으로 매력적이라는 것은 나도 이해할 수 있다. 그러나 이것은 생명이나 건강상태의 가치를 부여한다는 것도 있어서 국민감정으로서 받아들일 수 있을까. 権丈善一는 QALY에 의한 효용치의 측정 등에 대한 「위화감」을 말했을 때, 「QALY가 정책에 적용되면, QALY 기준으로 불리한 상태에 있던 사람들이 QALY에 반대하는 정치활동을 한다고 하는 사회적인 마찰이 발생할 것이 예측된다」라고 지적하고, 이러한 「계산［을］ 하고 있는 사람들 자신이, 자신의 계산이 사회시스템에 어떠한 영향을 주는지, 자신의 연구가 사회시스템 속에서 어떻게 규정되고 있는지 라고 하는 것도 고려해야 한다고 생각합니다」라고 말하고 있다(7). 후생노동성의 담당자도 전문분과위원회 위원의 연구자도 이 경고를 제대로 받아들였으면 좋겠다.

QALY는 확실히 학문적으로는 의료경제 평가에 잘 사용되고 있는 효과지표인데, 프랑스에서는 LY(생존년)¹⁰⁾도 병용하고 있다. 나는 비용 대비 효과 평가를 실시하는 경우에, 효과지표로서 「QALY보다는 LY를 기본으로 해야 한다」라고 생각한다. 다만 이것은 어디까지나 「기본」이고, 핵심은 「연명을 목적으로 하는 의약품 등의 비용 대비 효과를 계산할 때」의 이야기이다. 항암제의 효과는 LY로 평가하면 좋다. 하지만 연명효과는 별로 없어도 큰 QOL의 향상을 가져오는 의약품 등의 경우에는 QALY를 이용하는 것은 당연하다고 생각한다. 그 구체적인 사례는 의약품에서 관절류머티즘 치료약이다. 또 획기적인 치매치료약이 개발되어 치매의 진행을 예방할 수 있어서 가족의 간병부담이 크게 경감되는 경우는 그것도 어떤 형태이든 효과에 포함해야 한다고 생각한다. 간병부담 경감의 지표로서는 「요양필요도」의 저하 또는 악화의 예방이 적절하다고 생각한다. 그 이유는 2가지 있다. ① 요양필요도는 1일당 요양필요시간의 타임스터디 연구에 근거해서 작성되고 있다. 그리고 이 기준의 통계학적인 타당성도 확인되고 있으므로 새롭게(고액의 비용과 시간을 들여) 간병부담의 경감을 조사할 필요가 없다. ② 요양필요도에 근거한 지급한도액이 공적으로 정해지고 여기에 대응한 급여는 권리로서 인정되고 있으므로 획기적인 치매치료약에 의한 요양필요도의 저하 또는 악화의 예방이 증명되면, 여기에 대응하는 급여액의 감소를 동일 약의 ICER 기준액으로 하면 이용하기 쉽다. 이것은 혈액투석의 비용을 연명효과가 있는 신약의 ICER 기준으로서 이용하는 것과 같은 논리다.

그 때문에 “비용대비효과평가전문분과위원회”에서 확인되고 있는 「윤리적・사회적 고려 요소」인 ③ 「중증인 질환으로 QOL은 크게 향상하지 않지만 생존 기간이 연장하는 치료」는 「중증인 질환으로 생존기간은 크게 연장하지 않지만, QOL이 크게 개선하거나, 가족의 간병부담이 경감되는 치료」로 바꾸어야 한다.

QALY는 만능은 아니다. 그 감각을 가진 전방위적인(all around) 인력의 활용을 기대하고 싶다. ♧

(인터뷰 실시일: 2017년 11월 27일)

역자 주1) 우리의 “건강보험정책심의회”와 유사함.

역자 주2) 국립의료기술평가기구 ; The National Institute for Health and Care Excellence.

역자 주3) 옵디보(Opdivo)는 미국 브리스톨 마이어스 스큅이 개발한 면역항암제.

역자 주4) 대규모 직장건강보험조합의 연합단체.

역자 주5) 점증적 비용-효과 비 ; International Cost Effectiveness Ratio.

역자 주6) 우리의 노인장기요양보험과 유사함.

역자 주7) Willingness to Pay.

역자 주8) Quality Adjusted Life Years.

역자 주9) Diagnosis-Procedure Combination ; 우리의 DRG과 유사함.

역자 주10) LIfe year.